Mit einem monoklonalen Antikörper kann das Blutungsrisiko bei Patienten mit Hämophilie deutlich reduziert werden, selbst wenn Hemmkörper gegen Faktor VIII die Verabreichung von Faktor VIII Konzentrat wirkungslos gemacht haben. Dies zeigt eine Studie, die im New England Journal of Medicine publiziert worden ist.
Die Hämophilie A ist eine erbliche Blutkrankheit, die fast ausschließlich Männer betrifft. Die Blutungsneigung ist durch einen Mangel an Faktor VIII der Gerinnungskaskade bedingt; eine häufige Komplikation sind Blutungen in große Gelenke, die oft schon durch kleine Unfälle ausgelöst werden. Die bisherige Therapie besteht darin, vorsorglich 2- bis 3-Mal pro Woche oder auch bei Bedarf Faktor VIII intravenös zu verabreichen. Die Hauptkomplikation dieser Therapie liegt heute in der Bildung von neutralisierenden Antikörpern gegen Faktor VIII, sog. Hemmkörpern, so dass die Therapie praktisch unwirksam wird und wieder Blutungen auftreten. Diese sog. Hemmkörperhämophilie betrifft inzwischen etwa 30% aller Patienten mit Hämophilie A.
In einer internationalen, multizentrisch durchgeführten Studie unter der Leitung von Professor Johannes Oldenburg, Direktor des Hämophilie-Zentrums des Universitätsklinikums Bonn, wurde bei 109 Patienten mit Hämophilie A und nachgewiesenen Hemmkörpern gegen Faktor VIII entweder 1x/Woche der Antikörper Emicizumab subkutan gespritzt oder keine solche Prophylaxe durchgeführt. Emicizumab ist ein rekombinanter, bispezifischer, monoklonaler Antikörper, der den aktivierten Faktor IX und Faktor X überbrückt und so die Funktion des fehlenden Faktor VIII wieder herstellt, der für die Blutgerinnung erforderlich ist. In der mit Emicizumab behandelten Gruppe traten durchschnittlich nur etwa 3 Blutungsereignisse pro Jahr auf; dagegen gab es in der Kontrollgruppe 23 Blutungen pro Jahr. In der mit Emicizumab behandelten Gruppe blieben 23% aller Patienten ohne Blutungsereignisse, während dies in der Kontrollgruppe nur 6% waren. Als Nebenwirkung der Behandlung mit Emicizumab traten bei etwa jedem 4. Fall Hautreaktionen an der Injektionsstelle auf. In 5 Fällen, in denen Emicizumab mit koagulationsfördernden Medikamenten wie z.B. einer wiederholten Gabe eines Konzentrats von aktiviertem Prothrombinkomplex kombiniert wurde, traten thrombotische Ereignisse auf. Dagegen gab es unter der alleinigen Verabreichung des Antikörpers keine Thrombosen (1).